آمریکا برای نخستین بار از تکنولوژی CRISPR برای ژن‌درمانی استفاده کرد

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) دو دارو برای درمان کم‌خونی داسی‌شکل را تصویب کرد. یکی از این داروها اولین درمان مبتنی بر تکنولوژی ویرایش ژن CRISPR است که تصویب نظارتی در ایالات‌متحده را کسب کرده است. در کم‌خونی داسی‌شکل، گلبول‌های قرمز به شکل داس تغییر شکل می‌دهند و رگ‌های خونی را مسدود می‌کنند. در حال حاضر، تنها حدود 100 هزار نفر در ایالات‌متحده به این نوع از کم‌خونی مبتلا هستند.

به گزارش سازمان غذا و داروی آمریکا، دو داروی مهم با عناوین Casgevy و Lyfgenia تصویب شده‌اند، که هر دو برای درمان کم‌خونی داسی‌شکل در افرادی با سن 12 سال و بالاتر از طریق تکنولوژی ژن‌درمانی به‌کار گرفته می‌شوند. Casgevy از سوی شرکت Vertex به عنوان اولین داروی تاییدشده با استفاده از تکنیک ویرایش ژنوم CRISPR مطرح شده است، و Lyfgenia نیز توسط شرکت Bluebird Bio از ژن‌درمانی بهره می‌برد، با این تفاوت که روش آن با داروی اول متفاوت است.

ژن‌درمانی با CRISPR برای کم‌خونی داسی‌شکل

تا به حال، روش‌های درمان کم‌خونی داسی‌شکل محدود بوده‌اند. پیوند مغز استخوان از افراد همسان ژنتیکی می‌تواند در بیش از 90 درصد موارد بهبود ایجاد کند، اما تعداد کمی از بیماران این امکان را دارند. همچنین درمان‌های متداول اغلب فقط به کاهش شدت بیماری می‌پردازند و درمان‌های طولانی‌مدت موثری فراهم نمی‌کنند. با این حال، روش‌های جدید ژن‌درمانی نقش مؤثری در پیشگیری از مشکلات مرتبط با انسداد عروق ایفا می‌کنند.

در روش ژن‌درمانی جدید، ابتدا سلول‌های بنیادی مغز استخوان بیمار جمع‌آوری می‌شوند و سپس در آزمایشگاه با استفاده از تکنیک CRISPR اصلاح می‌شوند. همچنین، با استفاده از شیمی‌درمانی، بخشی از سلول‌های مغز استخوان کشته می‌شوند تا مسیر بازگرداندن سلول‌های ویرایش‌شده فراهم شود. از بین 31 بیماری که به مدت 24 ماه با داروی Cagevy درمان شدند، 29 نفر از آن‌ها 12 ماه متوالی بدون حادثه انسداد عروقی گذراندند.