بریتانیا به عنوان نخستین کشور جهان، مجوز ژن درمانی CRISPR برای درمان اختلالات خونی را اعطا کرد

به گزارش رویترز، آژانس تنظیم مقررات داروها و محصولات بهداشتی بریتانیا (MHRA) اعلام کرد که داروی “Casgevy” به عنوان اولین دارویی که با استفاده از ابزار ویرایش ژن CRISPR در درمان بیماری‌های ارثی با اختلالات خونی استفاده می‌شود، مجوز دریافت کرده است. مخترعان ابزار ویرایش ژن CRISPR در سال 2020 برنده جایزه نوبل شیمی شدند. این ابزار در آینده می‌تواند به بیمارانی که با اختلالات ژنتیکی روبرو هستند کمک کند و درمان‌های اخیر در واقع اولین پیشرفت‌های این فناوری هستند.

درمان اختلالات خونی با ژن‌درمانی

کم‌خونی داسی‌شکل و بتا-تالاسمی دو نوع اختلالات ژنتیکی هستند که ناشی از خطاهای در ژن‌های هموگلوبین می‌باشند. در این بیماری‌ها، گلبول‌های قرمز خون از هموگلوبین برای حمل اکسیژن در بدن استفاده می‌کنند. این بیماری‌ها شرایط دردناک و مادام‌العمری دارند و در برخی موارد ممکن است به صورت کشنده نیز باشند.

در آزمایشات بالینی، داروی “Casgevy” با تولید هموگلوبین سالم، در اکثر شرکت‌کنندگان مبتلا به بیماری کم‌خونی داسی‌شکل و بتا-تالاسمی که به انتقال خون وابسته هستند، بهبود قابل ملاحظه‌ای در ترمیم هموگلوبین و کاهش علائم دردناک بیماری ایجاد کرده است. همچنین، در طول آزمایش، هیچ واکنش ایمنی نگران‌کننده‌ای توسط پزشکان شناسایی نشده است.

این دارو با استفاده از برداشت سلول‌های بنیادی از مغز استخوان بیمار و ویرایش یک ژن در این سلول‌ها تجویز می‌شود. سلول‌های اصلاح‌شده پس از آماده‌سازی در آزمایشگاه، به مغز استخوان بیمار تزریق می‌شوند.

سامارت کولکارنی، مدیرعامل شرکت CRISPR، اظهار داشته است که این دستاورد جدید اولین کاربرد فناوری برنده جایزه نوبل است و باید امیدوار باشیم که این فناوری به بیماران با شرایط وخیم کمک کند.