توسعه فناوری ویرایش ژنی برای کاهش کلسترول “بد” توسط پژوهشگران

شرکت Verve Therapeutics با استفاده از درمانی به نام VERVE-101، آزمایشاتی را در افراد مبتلا به بیماری‌های وراثتی انجام داده است. این بیماری‌ها باعث آسیب‌پذیری بیشتر برابر تصلب شراین و حملات قلبی در بیماران می‌شدند.

دانشمندان از تکنیک ویرایش ژن CRISPR برای تغییر ژن‌های سلول‌های کبد استفاده کردند. آن‌ها ژن بالابرنده کلسترول PCSK9 را به حالت خاموش درآوردند. این اقدام باعث کاهش سطح کلسترول لیپوپروتئین با چگالی پایین (LDL-C)، که به عنوان کلسترول بد شناخته می‌شود، می‌شود. کلسترول بد موجب انباشت پلاک در شریان‌ها می‌شود.

در گروه‌هایی که دوزهای بالاتر دارو را دریافت کردند، کاهش PCSK9 تا ۸۴ درصد ایجاد شد. دانشمندان شرکت Verve اظهار می‌کنند که با افزایش دوز به این اندازه، کاهش کلسترول بد تا ۲٫۵ سال در مطالعات پیشین نشان داده شده است.

مزایا و معایب استفاده از ویرایش ژن برای کاهش سطح کلسترول بد

روش درمانی مبتنی بر اصلاح ژن، قدرت ایجاد یک استاندارد نوین در درمان کلسترول بالا را دارد. درمان‌های فعلی شامل تجویز استاتین‌ها و مسدودکننده‌های PCSK9 می‌باشند، اما برای موفقیت درمان، بیماران ملزم به رعایت دقیق برنامه درمانی هستند که با آن همراه است؛ در حالی که این درمان‌ها همراه با عوارض جانبی از جمله درد عضلات و افت حافظه هستند.

استفاده از تکنیک CRISPR به عنوان یک رویکرد معجزه‌آسا ممکن است به نظر برسد، اما برای به دست آوردن جایگاه در داروهای روزانه، باید چالش‌های زیادی را پشت سر گذاشت. نتایج حاصل از آزمایشات نشان می‌دهد که دو نفر از هر ده بیمار با این روش دچار عوارض قلبی‌عروقی شدند، که ممکن است به علت تزریق‌های هم‌زمان باشد. شرکت Verve اعلام کرده است که یکی از این موارد به درمان مرتبط نبوده و دیگری احتمالاً به دلیل نزدیکی دوزها بوده است.

استفاده از تکنولوژی اصلاح ژن همواره با ریسک‌هایی همراه است، زیرا اصلاح‌ها می‌توانند در هر نقطه‌ای از ژنوم رخ دهند. FDA اجازه نمی‌دهد که درمان‌های جدید برای کاهش کلسترول بالا قبل از گذشت حداقل ۱۵ سال از آزمایشات به دست مشتریان برسد. کمپانی Verve تازه‌ترین مجوز FDA را جهت بررسی کاربرد داروی جدید VERVE-101 دریافت کرده است؛ این امر به این معناست که شرکت می‌تواند آزمایشات خود را در ایالات‌متحده آغاز کند. آزمایشات فعلی در نیوزیلند و بریتانیا انجام می‌شوند و شرکت Verve در حال جذب داوطلبان برای آزمایشات بالینی است.